Νέα θεραπεία νικά την επιθετική λευχαιμία - Ελπίδες για χιλιάδες ασθενείς

Μια νέα γονιδιακή θεραπεία αλλάζει τα δεδομένα στην αντιμετώπιση μιας μορφής λευχαιμίας που μέχρι σήμερα θεωρούνταν σχεδόν ανίατη. Η μέθοδος BE-CAR7, που δοκιμάζεται σε παιδιά και ενήλικες, στοχεύει καρκινικά κύτταρα με ακρίβεια χάρη σε ειδικά τροποποιημένα κύτταρα του ανοσοποιητικού. Πρόκειται για μια πρωτοποριακή προσέγγιση που επιχειρεί να δώσει ευκαιρία σε άτομα που δεν ανταποκρίθηκαν σε χημειοθεραπείες ή μεταμοσχεύσεις.

Η πρώτη ασθενής, μια δεκαεξάχρονη με επιθετική λευχαιμία που δεν υποχωρούσε με καμία συμβατική θεραπεία, συμμετείχε στη δοκιμή, ως μια τελευταία ευκαιρία. Η θεραπεία λειτούργησε εντυπωσιακά και τώρα, χρόνια μετά τη θεραπεία, παραμένει χωρίς ίχνος καρκίνου.

Πώς λειτουργεί η γενετική παρέμβαση BE-CAR7

Η διαδικασία BE-CAR7 βασίζεται σε πολλαπλές γενετικές τροποποιήσεις σε λευκά αιμοσφαίρια υγιών δοτών. Οι επιστήμονες αφαιρούν δείκτες που θα τα έκαναν ορατά στο ανοσοποιητικό σύστημα του ασθενούς και προσθέτουν στοιχεία που «διδάσκουν» τα κύτταρα να εντοπίζουν και να εξουδετερώνουν τα καρκινικά κύτταρα. Αυτή η προσεκτική τροποποίηση κυττάρων αποτελεί μια τεχνολογία ακριβείας που σχεδιάστηκε ώστε να δρα στοχευμένα.

Το τελικό βήμα της μεθόδου είναι η εισαγωγή ενός ειδικού υποδοχέα που επιτρέπει στα κύτταρα να αναγνωρίζουν τη λευχαιμία. Αφού εγχυθούν στον οργανισμό, χρειάζονται περίπου έναν μήνα για να εξοντώσουν όσο το δυνατόν περισσότερα καρκινικά κύτταρα. Αν η διαδικασία πετύχει, ακολουθεί μεταμόσχευση μυελού για την αποκατάσταση του ανοσοποιητικού. Πρόκειται για μια δύσκολη θεραπεία αλλά σε ορισμένες περιπτώσεις έχει αλλάξει ριζικά την πρόγνωση.

Τι δείχνουν τα αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής

Οπως αναφέρεται στο IFL Science, τα πρόσφατα αποτελέσματα της φάσης 1 δείχνουν ότι η θεραπεία επιτυγχάνει εντυπωσιακά ποσοστά ύφεσης. Σχεδόν όλοι οι συμμετέχοντες μπόρεσαν να φτάσουν στο στάδιο της μεταμόσχευσης, ενώ περισσότεροι από τους μισούς παραμένουν χωρίς νόσο, ακόμη και τρία χρόνια μετά. Σε μια τόσο επιθετική λευχαιμία, αυτά τα δεδομένα θεωρούνται εξαιρετικά, υποδεικνύοντας ότι η αντιμετώπιση μορφών καρκίνου που θεωρούνταν «ανίατες» ίσως πλέον γίνεται εφικτή.

Παρά τα ενθαρρυντικά ευρήματα, η θεραπεία δεν είναι χωρίς κινδύνους. Η διαδικασία απαιτεί έντονη ανοσοκαταστολή και μακρά περίοδο προσοχής για αποφυγή λοιμώξεων, ενώ δεν ανταποκρίθηκαν όλοι οι ασθενείς θετικά. Οι γιατροί επισημαίνουν ότι πρόκειται για απαιτητικές παρεμβάσεις που χρειάζονται στενή παρακολούθηση και μεγάλη αντοχή από νοσούντες και τις οικογένειές τους. Ωστόσο, η προοπτική βελτίωσης της επιβίωσης δίνει αξία στην προσπάθεια για πολλούς.

Οι προκλήσεις και οι επόμενες εφαρμογές της θεραπείας

Οι ειδικοί τονίζουν ότι οι θεραπείες τύπου CAR-T έχουν ήδη αλλάξει την ογκολογία και η νέα εκδοχή τους φαίνεται να επεκτείνει ακόμη περισσότερο τις δυνατότητες. Σε ασθενείς που είχαν ελάχιστη πιθανότητα επιβίωσης, η νέα προσέγγιση προσφέρει ένα πραγματικό παράθυρο ζωής και μια βάση για ακόμη πιο στοχευμένες θεραπείες.